CAS 936727-05-8: Lumacaftor

Lumacaftor ist eine chemische Verbindung, die hauptsächlich für ihre Rolle als Korrektor des Cystische-Fibrose-Transmembranleiters (CFTR) bekannt ist. Sie wird zur Behandlung von Mukoviszidose eingesetzt, insbesondere bei Patienten mit spezifischen Mutationen im CFTR-Gen, wie F508del. Lumacaftor funktioniert, indem es die Verarbeitung und den Transport des CFTR-Proteins zur Zelloberfläche verbessert, wodurch der Transport von Chloridionen verbessert und einige Symptome der Krankheit gelindert werden. Die Verbindung ist durch ihre chemische Formel gekennzeichnet, die ihre komplexe Struktur widerspiegelt, und sie liegt typischerweise bei Raumtemperatur als Feststoff vor. Lumacaftor wird häufig in Kombination mit einem anderen CFTR-Modulator, Ivacaftor, verabreicht, um die therapeutische Wirksamkeit zu maximieren. Ihre Pharmakokinetik umfasst den Metabolismus hauptsächlich über die Leber, und es ist bekannt, dass sie potenzielle Arzneimittelwechselwirkungen aufgrund ihrer Auswirkungen auf Leberenzyme hat. Sicherheits- und Wirksamkeitsprofile wurden durch klinische Studien etabliert, was zu ihrer Zulassung für den Einsatz in spezifischen Patientengruppen führte.