CAS 936727-05-8: Lumacaftor

Lumacaftor è un composto chimico noto principalmente per il suo ruolo come correttore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Viene utilizzato nel trattamento della fibrosi cistica, in particolare nei pazienti con mutazioni specifiche nel gene CFTR, come F508del. Lumacaftor funziona migliorando l'elaborazione e il traffico della proteina CFTR verso la superficie cellulare, migliorando così il trasporto degli ioni cloruro e alleviando alcuni sintomi della malattia. Il composto è caratterizzato dalla sua formula molecolare, che riflette la sua struttura complessa, e di solito esiste come solido a temperatura ambiente. Lumacaftor viene spesso somministrato in combinazione con un altro modulatore del CFTR, ivacaftor, per massimizzare l'efficacia terapeutica. La sua farmacocinetica coinvolge il metabolismo principalmente attraverso il fegato, ed è noto per avere potenziali interazioni farmacologiche a causa dei suoi effetti sugli enzimi epatici. I profili di sicurezza ed efficacia sono stati stabiliti attraverso studi clinici, portando alla sua approvazione per l'uso in popolazioni di pazienti specifiche.